Interview Anselme Perrier

Les recherches menées par l'équipe « maladie neurodégénératives » portent pour l'instant exclusivement sur le traitement et l'étude de la maladie de Huntington. Cette pathologie génétique rare touche environ une personne sur dix mille. Cette maladie est dite neurodégénérative car elle est liée à la mort de neurones dans certaines régions du cerveau (striatum et cortex). La maladie de Huntington se manifeste classiquement qu'à l'âge adulte par des symptômes psychiques - anxiété, dépression, agressivité -, auxquels s'ajoutent des troubles moteurs - mouvements involontaires, dits choréiques (chorée de Huntington). Certains médicaments aident à contenir les manifestations, mais aucun ne parvient à enrayer l'évolution de la maladie.

 

Nous travaillons principalement avec des cellules souches embryonnaires humaines normales ou porteuses de la mutation causale de la maladie de Huntington. Ce type de cellules souches ouvre à notre équipe de nouvelles perspectives de recherches sur la maladie de Huntington. Nous souhaitons développer plus particulièrement l'utilisation des cellules souches comme substrat de thérapie cellulaire et l'utilisation des cellules souches porteuses de la mutation Huntington (hES-HD) comme support cellulaire pour la modélisation pathologique de cette affection. Ces recherches ont comme point commun de tirer partie de l'extrême versatilité et pertinence des cellules souches embryonnaires humaines et des populations cellulaires dérivées de celles-ci.

 

Le fort potentiel thérapeutique de cellules souches fœtales utilisées comme substrat de thérapie cellulaire de la maladie de Huntington a été démontré lors d'un essai clinique pilote mené en France à Créteil et décrit en 2000. La complexité de la collecte de ces greffon foetaux et l'impossibilité d'amplifier et de congeler, sans perte d'efficacité, ces cellules ne permet hélas pas d'envisager de soigner un nombre important de patient. Pour ces raisons nous avons choisi de manière très pragmatique d'essayer de remplacer les greffons fœtaux par des greffons issus de cellules souches embryonnaires humaines réputées plus versatiles.
Pour nos travaux de modélisation pathologique de la maladie de Huntington nous avons de la même manière fait le choix pragmatique de travailler avec des cellules souches embryonnaires humaines « Huntington » (hES-HD) parce qu'elles étaient des loin les plus versatiles et pertinentes des cellules souches à notre disposition.

 

 

Nous espérons que d'ici a dix ans l'exploration des mécanismes moléculaires de la maladie à l'aide de cellules hES-HD aura permit de mieux comprendre cette affection et d'identifier des cibles thérapeutiques majeurs contre lesquels I-Stem aura contribué à trouver des molécules thérapeutiques.
Nous souhaitons également que le développement de la thérapie cellulaire à base de greffons issus de cellules hES puisse être testé d'ici là avec succès chez des patients atteint de la maladie de Huntington.